临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗获批上市-蒲公英
来源：国家药品监督管理局
临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗获批上市
2018年09月05日 发布
近日，国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）好肌汇。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾十全食美病；非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）与遗传性或获得性的补体途径失调相关b.i金韩彬。PNH和aHUS属于全球罕见疾椒江二中病南京大学校歌，依库珠单抗注射液通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情光未然简介。
该产品由瑞士Alexion公司研发中电36所，由杭州泰格医药科技股份有限公司代理申报进口注册金信英。基于该产品属于临床急需品种，国家药监局药品审评中心将其纳入优先审评程序进行审评凝欢。同时组织召开专家咨询会讨论是否豁免注册临床痞尊。专家评估认为该产品已在国外获批上市梦幻学院，临床疗效明确柔力球之歌，风险可控，同意豁免本品注册临床试验；同时考虑到增加儿童适应症将给儿童人群带来的获益大于风险，芦笙舞建议一并批准林依霖。但同时要求申请人应补充本品上市后的有效性和安全性信息陈强尼，按计划继续开展临床试验，并动态修订风险管理计划淮阳中学。国家药监局按照优先审评程序加快完成对本品的技术审评，于2018年9月4日有条件批准本品进口注册。杰里韦斯特
今年以来杭娇，国务院常务会议两次专题研究加快已在境外上市新药进口问题，提出对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命的部分药品简化上市要求多瑙河之波。国家药监局认真贯彻落实党中央、国务院会议要求，加快研究出台简化境外上市新药审批的政策措施抚州采茶戏。依库珠单抗的加快上市，可以更好地满足临床需求丽水冒险岛，为患者治疗提供更多选择吴宗宏。